Refundacja indywidualna: szansa na ciągłość leczenia dla pacjentów, nowe obowiązki i ryzyka finansowe dla firm farmaceutycznych
- banaszewska.pl
- 3 dni temu
- 5 minut(y) czytania
Refundacja indywidualna: szansa na ciągłość leczenia dla pacjentów, nowe obowiązki i ryzyka finansowe dla firm farmaceutycznych
Przekazany do prekonsultacji projekt nowelizacji Prawa farmaceutycznego oraz kilku ustaw systemowych zwany projektem o refundacji indywidualnej ma ambicję uporządkować obszar, który od lat funkcjonuje na styku medycyny, refundacji, badań klinicznych i decyzji podejmowanych w trybach nadzwyczajnych. Chodzi o terapie, które nie mieszczą się jeszcze w standardowym finansowaniu publicznym, ale z perspektywy konkretnego pacjenta albo grupy pacjentów mogą być jedyną realną opcją leczenia.
Cel projektodawcy jest zasadniczo trafny: ograniczyć przypadkowość dostępu do terapii niestandardowych, zapewnić ciągłość leczenia tam, gdzie terapia okazała się skuteczna, oraz zmusić system do szybszego przechodzenia od rozwiązań wyjątkowych do refundacji systemowej. Projekt robi to jednak w sposób, który może istotnie zmienić ekonomię działania firm farmaceutycznych w Polsce.
Najważniejszą nowością jest kompleksowe uregulowanie Zastosowania Podyktowanego Współczuciem, czyli polskiego modelu compassionate use. ZPW ma dotyczyć grup pacjentów z chorobą przewlekłą, poważnie wyniszczającą albo zagrażającą życiu, którzy nie mogą być skutecznie leczeni produktem dopuszczonym do obrotu w Polsce. W grę mają wchodzić produkty, dla których trwa badanie kliniczne, badanie zostało zakończone albo złożono wniosek o dopuszczenie do obrotu.
Z perspektywy pacjenta projekt może być krokiem w dobrą stronę. Dziś dostęp do terapii niestandardowych zależy często od wiedzy lekarza, aktywności ośrodka, gotowości firmy i sprawności administracyjnej. Projekt tworzy bardziej formalną ścieżkę, wskazuje organ właściwy, dokumenty, terminy, system teleinformatyczny i obowiązki uczestników. To może zwiększyć przewidywalność. Pacjent ma też zyskać lepszy dostęp do informacji, m.in. przez IKP oraz systemy obsługujące import docelowy i decyzje refundacyjne.
Jednocześnie nie jest oczywiste, że w praktyce pacjentowi zawsze będzie łatwiej otrzymać terapię. Projekt wzmacnia formalizację procedur, wymaga rozbudowanej dokumentacji, opinii i obsługi w nowych systemach teleinformatycznych. Jeżeli systemy nie będą działały sprawnie, a kryteria oceny pozostaną nieostre, nowa procedura może stać się dla części ośrodków barierą, nie ułatwieniem. Szczególnie istotne będzie to w chorobach rzadkich, onkologii i terapiach zaawansowanych, gdzie czas oraz ciągłość leczenia mają zasadnicze znaczenie.
Projektodawca dostrzega problem przerwania terapii po zakończeniu programu ZPW. Dlatego przewiduje odrębny mechanizm finansowania leku po zakończonym programie compassionate use. Jeżeli pacjent zakończył skuteczną terapię, lek nadal nie jest finansowany publicznie w danym wskazaniu, a wyczerpano inne dostępne technologie finansowane ze środków publicznych, możliwe ma być finansowanie leczenia przez okres do 12 miesięcy. To rozwiązanie odpowiada na realny problem pacjentów: co zrobić, gdy firma kończy program, a refundacji jeszcze nie ma.
Ten mechanizm wymaga jednak doprecyzowania.
Projekt nie rozwiązuje w pełni pytania, co dzieje się po upływie 12 miesięcy, jeżeli postępowanie refundacyjne nadal trwa albo terapia nadal jest skuteczna. Bez takiej regulacji pacjent może zostać przesunięty z jednego stanu niepewności do drugiego. Jeżeli projekt ma rzeczywiście chronić ciągłość leczenia, powinien przewidywać jasne zasady przedłużenia finansowania do czasu rozstrzygnięcia refundacyjnego albo wskazywać alternatywną ścieżkę dalszego leczenia.
Dla firm farmaceutycznych projekt jest znacznie bardziej wymagający. Wnioskodawca ZPW ma zapewniać pacjentom bezpłatny dostęp do produktu oraz urządzeń do jego podawania. Ma także finansować świadczenia związane z realizacją programu, które nie mieszczą się w koszyku świadczeń gwarantowanych, a w określonych przypadkach również świadczenia powiązane z kwalifikacją pacjenta lub leczeniem skutków działań niepożądanych. To oznacza, że program compassionate use przestaje być wyłącznie decyzją medyczno-wizerunkową. Staje się projektem regulacyjnym, finansowym i compliance.
Projekt idzie dalej. Jeżeli po zakończeniu ZPW pojawi się pierwszy wniosek o finansowanie leku ze środków publicznych, podmiot odpowiedzialny albo jego przedstawiciel będzie miał 12 miesięcy na złożenie wniosku refundacyjnego. Podobną presję projekt przewiduje w RDTL. Po przekroczeniu określonych progów czasowych lub kosztowych finansowania terapii firma będzie zobowiązana do złożenia wniosku refundacyjnego, a dodatkowo może zostać obciążona obowiązkiem zwrotu części kosztów poniesionych przez płatnika publicznego.
To jedna z najważniejszych zmian biznesowych. Projekt tworzy mechanizm, w którym intensywne korzystanie z trybu nadzwyczajnego ma automatycznie uruchamiać oczekiwanie wejścia do refundacji systemowej. Z perspektywy państwa jest to racjonalne: RDTL, import docelowy czy finansowanie po ZPW nie powinny zastępować normalnej refundacji. Z perspektywy firm ryzyko jest jednak poważne, bo obowiązek refundacyjny i mechanizmy zwrotu mogą być uruchamiane przez zdarzenia, nad którymi firma nie zawsze ma pełną kontrolę, np. praktykę składania wniosków przez świadczeniodawców albo skalę stosowania terapii w konkretnym wskazaniu.
Wątpliwości budzi zwłaszcza konstrukcja zwrotu kosztów w RDTL. Projekt przewiduje progi procentowe zależne od czasu finansowania i wartości wydatków. Nie rozróżnia jednak dostatecznie sytuacji, w której firma aktywnie prowadzi proces refundacyjny, od sytuacji, w której go unika. Nie jest też jasne, czy mechanizm zwrotu będzie proporcjonalny w przypadku terapii ultrarzadkich, gdzie nawet jeden lub kilku pacjentów może wygenerować wysokie koszty. W dalszych pracach warto rozważyć powiązanie zwrotu nie tylko z progiem wydatków, ale także z zachowaniem podmiotu odpowiedzialnego, statusem postępowania refundacyjnego i realną możliwością złożenia kompletnego wniosku.
Projekt powinien również precyzyjniej ułożyć relacje między ZPW, RDTL, importem docelowym, finansowaniem po ZPW i refundacją systemową. Obecnie widać intencję stworzenia spójnego modelu, ale przepisy nadal tworzą kilka równoległych ścieżek, które mogą się krzyżować. Dla pacjenta i lekarza kluczowe będzie proste pytanie: z której procedury należy skorzystać w danym momencie i kto ma za nią zapłacić. Dla firmy: kiedy bezpłatne dostarczanie produktu kończy się, kiedy zaczyna odpowiedzialność płatnika publicznego i kiedy pojawia się obowiązek refundacyjny.
Kolejnym obszarem ryzyka jest cyfryzacja. SOZPW, CBWiD, SOID i IKP mają uporządkować obieg informacji, ograniczyć błędy formalne i umożliwić monitorowanie wydatków. To słuszny kierunek, ale projekt zakłada przetwarzanie dużej ilości danych wrażliwych: danych pacjentów, lekarzy, świadczeniodawców, produktów, wskazań, kosztów i rozstrzygnięć. Konieczne będzie bardzo precyzyjne określenie dostępu do danych, retencji, odpowiedzialności administratorów oraz relacji między transparentnością publiczną a ochroną tajemnicy przedsiębiorstwa, zwłaszcza gdy publikowane mają być informacje o nazwach handlowych, GTIN, kosztach i finansowaniu terapii.
W projekcie są także niespójności legislacyjne i redakcyjne, które powinny zostać usunięte przed skierowaniem ustawy na dalszy etap. Dotyczy to m.in. nieprecyzyjnych odesłań, fragmentów wymagających ujednolicenia terminologii, niejasnych relacji między poszczególnymi ustępami oraz miejsc, w których projekt posługuje się pojęciami wymagającymi definicji praktycznej, takimi jak „skuteczna terapia”, „realny dostęp”. W projekcie o tak dużych skutkach finansowych i organizacyjnych takie pojęcia nie powinny pozostawać wyłącznie klauzulami ocennymi.
Na kolejnych etapach prac legislacyjnych warto wprowadzić co najmniej pięć zmian. Po pierwsze, należy doprecyzować zasady kontynuacji finansowania po upływie 12 miesięcy od zakończenia ZPW, zwłaszcza gdy trwa postępowanie refundacyjne. Po drugie, trzeba jasno określić hierarchię i przejścia między ZPW, RDTL, importem docelowym i refundacją. Po trzecie, mechanizmy zwrotu kosztów powinny uwzględniać realny wpływ firmy na skalę stosowania terapii oraz jej aktywność refundacyjną. Po czwarte, projekt powinien lepiej chronić informacje poufne i dane wrażliwe, przy zachowaniu potrzebnej transparentności wydatków publicznych. Po piąte, konieczne jest dopracowanie przepisów technicznych przed uruchomieniem systemów teleinformatycznych, najlepiej z okresem pilotażowym i jasnymi procedurami awaryjnymi.
Projekt ma potencjał, by poprawić dostęp pacjentów do terapii niestandardowych i zmniejszyć zależność od przypadkowych, pozasystemowych form finansowania leczenia. Jednocześnie przesuwa część ciężaru organizacyjnego i finansowego na firmy farmaceutyczne. Dla biznesu oznacza to konieczność wcześniejszego planowania strategii dostępu do rynku: od programu compassionate use, przez RDTL, po refundację systemową. Dla pacjentów najważniejsze będzie natomiast to, czy nowe procedury rzeczywiście przyspieszą dostęp do terapii, czy tylko opiszą go bardziej szczegółowo.
